SAGETherapeuticsInc日前宣布用于治療超難治型癲癇持續(xù)狀態(tài)的新藥SAGE-547臨床試驗結(jié)果陽性，結(jié)果表明該藥物幫助了73%患有此類治療不敏感型的嚴重癲癇患者，并使他們擺脫對麻醉劑的依賴。

　　SAGE-547是一種稱為四氫孕酮的神經(jīng)類固醇，并且還是GABAA受體的調(diào)節(jié)，可以通過融入腦中GABAA受體發(fā)揮治療SRSE的作用，這與其它抗驚厥藥的作用機制不同。目前市面上還沒有獲批的治療SRSE的特定藥物，患者通常會被注射鎮(zhèn)定劑作為治療手段，而SAGE-547是針對此種疾病的首類藥物。

　　共有12名受試者參與了SAGE-547的1期和2期試驗，所有患者均滿足該藥物效力和耐受度的主要及次要評估指標(biāo)。該試驗的有效率是73%，八名受試者成功擺脫了麻醉劑的影響，并且在停藥以后沒有復(fù)發(fā)。這些數(shù)據(jù)都表明了該藥物的有效性，并且副作用也很少。

　　此前SAGE也出發(fā)布了一份相似的報告，該報告中有四名患者接受了SAGE-547的治療。SAGE宣布還會招募新的受試者繼續(xù)這項試驗，還將包括兒童。后續(xù)試驗的主要目的是研究高劑量藥物對患者的影響。迄今為止數(shù)家獨立的試驗性新藥研究機構(gòu)對7名SRSE患者進行了緊急的SAGE-547治療，其中5名患者服藥后得以治愈。

　　此試驗的陽性結(jié)果促使SAGE繼續(xù)該藥物的研發(fā)。SAGE試圖與FDA聯(lián)手設(shè)計三期試驗的研究計劃，并且會在2015年上半年開始。SAGE-547已被管理機構(gòu)授予孤兒藥和快速通道資格。

　　SAGE預(yù)計該藥品將會滿足25000名SRSE患者的需要，如果SAGE-547投入癲癇市場，AGE-457有潛力成為治療SRSE的首選藥物，這也將會大大的提高癲癇病的治療率，這對于患者和醫(yī)生都是一個激動人心的好消息。